Sebanyak 45 pasien telah menerima Casgevy dalam uji klinis. Dari 31 pasien yang dipantau selama dua tahun,masalah nyeri 29 pasien mereda.
Sampai saat ini, satu-satunya obat untuk sel sabit adalah transplantasi sel induk dari donor yang memiliki hubungan dekat, namun pilihan ini hanya tersedia untuk sebagian kecil orang. Transplantasi juga berisiko mengancam jiwa. (WHY)