Niko Prayoga
Terapi gen Onasemnogene Abeparvovec bekerja dengan mengantarkan salinan fungsional gen SMN1 ke dalam sel pasien menggunakan vektor virus yang telah dimodifikasi, yaitu adeno-associated virus serotype 9 (AAV9).
Salinan gen tersebut memicu kembali produksi protein SMN, sehingga mampu mempertahankan kelangsungan hidup serta fungsi neuron motorik sekaligus mengatasi penyebab utama SMA secara genetik.
Terapi ini ditujukan bagi bayi dan anak-anak yang memiliki kondisi bawaan langka tersebut. Berbeda dengan pengobatan konvensional, obat ini diberikan secara dosis tunggal (satu kali) melalui infus intravena selama kurang lebih satu jam, dengan takaran dosis yang disesuaikan berdasarkan berat badan pasien.
Berdasarkan data uji klinik, Onasemnogene Abeparvovec terbukti secara signifikan meningkatkan kemampuan motorik anak. Seperti kontrol gerakan kepala, kemampuan duduk tanpa bantuan, hingga sebagian pasien mampu berdiri atau berjalan.
Selain itu, terapi ini juga meningkatkan tingkat kelangsungan hidup pasien tanpa ketergantungan pada alat ventilasi permanen.
