Penyakit SMA memiliki tingkat keparahan dan gejala yang bervariasi pada tiap individu. Gejala umum yang kerap ditemukan di antaranya adalah otot terasa lemah dan mudah lelah, bayi tampak lemas (floppy baby) serta mengalami keterlambatan tumbuh kembang motorik (terlambat duduk atau berjalan), kesulitan menyusu atau menelan makanan dan gangguan pernapasan pada kasus yang tergolong berat.
Dari sisi keamanan, BPOM mencatat efek samping yang paling sering dilaporkan selama pemakaian obat ini adalah peningkatan kadar enzim hati (AST, ALT, dan transaminase). Efek samping lain yang juga teridentifikasi meliputi muntah, trombositopenia, peningkatan troponin, peningkatan GGT, serta demam.
Untuk mengantisipasi risiko keselamatan pasien, peningkatan enzim hati tersebut umumnya dapat dikelola dengan pemberian kortikosteroid dan pemantauan fungsi hati secara berkala.
(Nadya Kurnia)